Хронический миелолейкоз у детей: перспективы терапии
Сегодня многие из онкологических болезней крови у детей, в том числе и миелолейкоз, постепенно уходят из разряда неизлечимых и смертельных заболеваний.
Ежегодно число детей с длительными ремиссиями миелолейкоза растет. Дети, после проведенного им курса лечения, имеют довольно большие шансы на выживание.
Десятки детей в нашей стране считаются излечившимися от данного вида рака. Поэтому сегодня можно говорить о достижениях гематологии и овладении современными и эффективными методиками радикального лечения хронического миелолейкоза.
Хронический миелолейкоз у детей: течение заболевания
Хроническим миелолейкозом (ХМЛ) в основном болеют взрослые. У детей хронический миелолейкоз встречается в 5-10% случаев всех миелолейкозов и около 3% от всех лейкозов детского возраста. В среднем это один случай на миллион детей.
Мальчики болеют им чаще девочек примерно в три раза, средний возраст заболевания приходится на 10 лет.
Основой развития хронического миелолейкоза является мутация в миелоидном ростке крови (это зачаток белых кровяных клеток). При этом выявляется особая «филадельфийская» хромосома на 22-й паре.
Хронический миелолейкоз протекает в три фазы:
- фаза хронического течения (самая благоприятная для лечения);
- фаза акселерации;
- фаза бластного криза.
Последняя стадия может стать летальной, обычно она развивается в сроки от двух до семи лет.
Хронический миелолейкоз: принципы лечения
Основой лечения на сегодня является полное удаление из тела ребенка всех клонов клеток с филадельфийским геном и восстановление полноценного нормального кроветворения.
Изначально в хронической стадии миелолейкоза применялись методы циторедукции (подавления продукции опухолевых клеток) с применением особых препаратов – это химиотерапия. Это позволяло добиться подавления миелолейкоза в 50-75% случаев.
Кроме того, применялась методика ТГСК – трансплантация особых (стволовых) клеток крови от доноров-родственников или других людей. Это метод эффективный, но очень дорогой, и у него есть высокий риск осложнений, в том числе и смертельных – от инфекций в результате подавления иммунной системы до отторжения трансплантата.
Потом были предприняты попытки применения альфа-интерферона в смеси с особыми препаратами (цитозар). Были получены изначально оптимистические данные по выживаемости, но в итоге, ретроспективно, были получены результаты с неполным уничтожением опухолевых клеток и рецидивами.
Одним из перспективных препаратов сегодня считают особый агент, специфически работающий при хроническом миелолейкозе, – иматиниб. Это цитостатик нового поколения, действующий на особый фермент, синтезирующийся именно патологической хромосомой внутри опухолевых клеток.
Лечение хронического миелолейкоза: обнадеживающие результаты
Иматиниб изначально показал себя хорошо в лечении взрослых хронических миелолейкозов: в хроническую фазу выживало до 90% пациентов со стойким уходом в ремиссию. А в стадию акселерации или при кризе прогресс болезни снизился на 10%. Лечение этим препаратом проводят длительно – от 18 до 60 месяцев, и чем медленнее ответ на препарат, тем более прогрессивны результаты.
Наблюдения у взрослых позволили внедрять иматиниб в детскую практику – его дозировали у детей на площадь поверхности тела после длительных исследований в гематологической практике.
Но и этот препарат не стал идеальным: ему на смену приходят препараты второй линии – дазатиниб и нилотиниб, они рассматриваются как дополнительная или последующая терапия хронического миелолейкоза.
Однако сегодня эта терапия рассматривается как первый этап лечения хронического миелолейкоза с дальнейшей подготовкой к трансплантации и более тщательным подбором донора за время лечения лекарственными средствами. Либо препараты применяются как дополнение к трансплантации для максимального удаления бластных клеток.
Радует одно: хронический миелолейкоз в детском возрасте является редким заболеванием, а накопленные данные позволяют детям достаточно активно и с большим процентом вероятности выздороветь от этого тяжелого заболевания.