Еврокомиссия одобрила применение и продажу в ЕС нового лекарственного средства, которое поможет пациентам с редким генетическим заболеванием, сообщает Pharmapractice.ru.
Препарат, который называется Glybera, — первое средство генной терапии, которое не лечит последствия нарушений, а исправляет дефект в структуре ДНК.
Лекарство поможет пациентам с недостаточностью липопротеинлипазы — фермента, расщепляющего триглицериды.
Дефицит липопротеинлипазы — редкое наследственное заболевание, которое встречается у одного человека из миллиона. Люди, страдающие этим заболеванием, не могут усваивать жиры, что приводит к воспалению поджелудочной железы и острому панкреатиту, а также связано с ранним началом сахарного диабета и болезней сердечно-сосудистой системы.
Glybera при помощи вирусных частиц добавляет работающие копии гена липопротеинлипазы в мышечные клетки, и это запускает синтез фермента в организме.
Лекарство поступит в продажу во второй половине 2013 года и будет стоить 1,6 млн долларов.