В эксперименте приняло участие шесть пациентов с хороидермией. Это наследственное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, то есть проявляющееся только у мужчин. Оно характеризуется постепенной атрофией сосудистой оболочки глаза, что приводит к гибели фоторецепторов и прогрессирующей слепоте. Заболевание обусловлено дефицитом определенного белка в клетках в связи с мутацией в гене, его кодирующем.
Ученые с помощью безопасного вируса ввели пациентам недостающий ген, который встроился в геном человека и стал продуцировать соответствующий белок. Двое из шести пациентов отметили значительное улучшение зрительных способностей. Побочные эффекты не отметил никто из испытуемых.
Эксперимент не остановлен – пациенты, которые подверглись лечению всего полгода назад, требуют длительного наблюдения. Однако ученые воодушевлены полученными результатами и надеются расширить применение генной терапии для лечения других заболеваний органа зрения.